La ONCE y el Centro de Investigación Príncipe Felipe colaboran en un estudio sobre distrofias hereditarias de la retina
El objetivo es ralentizar la pérdida de visión en estas patologías
Madrid, 15/10/2024. La ONCE y el Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia (CIPF) colaboran en el proyecto de investigación “Desarrollo y optimización de nanoterapias antiinflamatorias para distrofias hereditarias de la retina”, cuyo objetivo es ralentizar la pérdida de visión en estas patologías. Se trata de un proyecto coordinado por la investigadora del CIPF, Regina Rodrigo, que tiene como objetivo lograr una terapia antiinflammatoria empleando pequeños vehículos para su transporte eficaz a la retina, de forma que retrase la degeneración de ésta y posterior pérdida de la visión en la distrofia hereditaria de retina, retinosis pigmentaria, con independencia del defecto genético causante de la enfermedad.
En este proyecto participan también investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER_BBN) pertenecientes al grupo NanoBioCel (Universidad del País Vasco, UPV/EHU), CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y de los servicios de Oftalmología y Neurociencia del hospital de Manises.
La retinosis pigmentaria es un grupo de distrofias hereditarias de la retina caracterizada por la pérdida progresiva e irreversible de la visión. Aunque se considera una enfermedad rara, es la principal causa genética de ceguera en los países desarrollados. Es una enfermedad con una heterogeneidad genética muy alta (más de 100 genes implicados) lo que dificulta su diagnóstico y posible tratamiento. En la actualidad solo existe un tratamiento aprobado basado en terapia génica para el gen RPE65.
Durante la progresión de la enfermedad se ha observado un importante componente inflamatorio y de estrés oxidativo que puede contribuir a su progresión. En este sentido, se han evaluado distintas estrategias antiinflamatorias. El grupo investigador ha estudiado varias estrategias de neuroprotección con éxito en modelos preclínicos de retinosis pigmentaria. La implementación de estas estrategias con el uso de nanovehículos ofrece una serie de ventajas como el uso de vías de administración menos invasivas, una liberación del fármaco administrado más controlada, una mayor estabilidad y disponibilidad en la retina.
En este proyecto se evaluará el efecto de la administración oftálmica o intravítrea de moléculas antiinflamatorias incluidas en nanovehículos sobre la degeneración retiniana en un modelo murino de retinosis pigmentaria.
La ONCE, con la investigación
La ONCE cumple su misión social a través de acciones que favorecen la autonomía personal, la plena inclusión social y la defensa de los derechos de las personas ciegas y con discapacidad visual grave. Entre esas acciones destaca su compromiso por impulsar la I+D+I en materia de ceguera y deficiencia visual, mediante su colaboración en proyectos de investigación relacionados con aquellas patologías oftalmológicas que con más frecuencia son causa de ceguera total o parcial. Así, su programa de ‘Ayudas a la Investigación en Visión’ apoya y estimula el conocimiento científico más avanzado e innovador en la prevención de la ceguera y el desarrollo de terapias efectivas para quienes tienen o pueden desarrollar problemas graves de visión. Con iniciativas como esta, ONCE devuelve a la sociedad la inversión solidaria que miles de ciudadanos realizan cada día con la compra de los diferentes productos de loterías sociales, seguras y responsables de la ONCE.