Terapias con Células Madre en Enfermedades Neurodegenerativas

El enfoque de nuestro grupo es el desarrollo de nuevos enfoques de terapia celular utilizando células madre pluripotentes, como las células madre embrionarias humanas (hESC) y las células madre pluripotentes humanas inducidas (hiPSC), así como células madre adultas en enfermedades neurodegenerativas. Nuestro objetivo es desarrollar protocolos clínicamente aceptables para la diferenciación neural y probarlos en diferentes modelos animales como herramienta terapéutica para el tratamiento de lesiones de la médula espinal y diferentes tipos de ataxias. También aplicamos enfoques combinatorios utilizando moléculas pequeñas para aumentar el éxito de la terapia basada en células. Otro tema de nuestro interés son las distrofias hereditarias de la retina. Estamos particularmente interesados ​​en crear nuevos modelos celulares humanos usando hiPSC específico del paciente y sus derivados, células epiteliales de pigmento retiniano (RPE) y organoides de copa óptica, para investigar los mecanismos de la enfermedad, desarrollar tratamientos, pantallas de toxicidad y desarrollo de modelos. Gracias a nuestra experiencia en hiPSC, hemos podido establecer hiPSC en pacientes con retinitis pigmentosa. Además, tenemos la intención de corregir los genes defectuosos en estas células utilizando la tecnología Crispr / Cas9 y optimizar la derivación de RPE y fotorreceptores de hiPSC corregida como fuente celular para la terapia de trasplante de enfermedades de degeneración de la retina. En colaboración con otros laboratorios, estamos desarrollando nuevas herramientas para administrar RPE y células fotorreceptoras con alta viabilidad en la retina degenerada en modelos animales pequeños y grandes.