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El CIPF colabora con la ONCE en un proyecto para retrasar la pérdida de visión en distrofias hereditarias de retina

El CIPF coordina este estudio en el que también participan el CIBER, CIBERER y CIBER-BBN

Valencia, 13/11/2020.- La investigadora Regina Rodrigo, del Centro de Investigación Príncipe Felipe (CIPF) de Valencia, coordina un proyecto que cuenta con el apoyo de la ONCE y que tiene como objetivo lograr una nanoterapia farmacológica lo más eficaz, específica y económica que retrase la muerte de las células de la retina y la posterior pérdida de la visión en la distrofia hereditaria de retina, retinosis pigmentaria, con independencia del defecto genético causante de la enfermedad.

En este proyecto participan también investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) y de Enfermedades Raras (CIBERER) y del hospital de Manises de Valencia.

La retinosis pigmentaria es un grupo de distrofias hereditarias de la retina caracterizada por la pérdida progresiva e irreversible de la visión. Aunque se considera una enfermedad rara, es la principal causa genética de ceguera en los países desarrollados. Hasta el momento no existe un tratamiento efectivo, aunque existen diversas aproximaciones terapéuticas como la terapia génica, la celular, la farmacológica, la optogenética o los implantes electrónicos.

Durante la progresión de la enfermedad se ha observado un importante componente inflamatorio que puede contribuir a su patogénesis. En este sentido, se han evaluado distintas estrategias antiinflamatorias.

El grupo investigador ha ensayado una de esas estrategias con éxito en modelos preclínicos de retinosis pigmentaria. La implementación de esta estrategia terapéutica con nanovehículos como sistemas de entrega de liberación controlada mejoraría el modo de actuación del fármaco administrado evitando su degradación, aumentando su vida media, estabilidad o su disponibilidad en la retina. En este proyecto se emplearán dos tipos de
nanovehículos y se evaluará su efecto sobre el proceso degenerativo en un modelo murino de retinosis pigmentaria.

Regina Rodrigo señala que han observado que “una terapia dirigida a inhibir el proceso inflamatorio consigue retrasar la degeneración de la retina en modelos preclínicos de Retinosis Pigmentaria”. Y añade: “Esperamos que la implementación de este tipo de terapia con nanovehículos permita aumentar la duración del efecto terapéutico, reduzca los posibles efectos secundarios y facilite su traslación a la práctica clínica”.

El CIPF forma parte de la Red de Unidades de Cultura Científica y de la Innovación (Red UCC+i) como miembro acreditado por la Fundación Española para la Ciencia y la Tecnología (FECYT).